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文章揭示一名 6 岁女孩接受实验性脑部基因编辑后死亡，而相关《自然》论文删去了她的信息及安全问题。
📝 详细摘要
文章报道了一起发生在中国的基因编辑人体试验死亡事件：2025 年 3 月，上海交通大学附属新华医院对一名患有 Snijders Blok-Campeau 综合征的 6 岁女孩实施了全球首例脑靶向碱基编辑治疗，治疗后七天因严重免疫反应导致血栓性微血管病死亡。医院伦理委员会认定死亡与治疗“肯定相关”，但该事件未公开。参与试验的仇子龙团队随后在《自然》发表临床前研究论文，论文删除了患者家庭信息、致谢及女孩死亡的描述，也没有提及灵长类安全实验中出现的肝肾损伤，关键图片亦被质疑缺少对照组。女孩家庭为该项目支付了 86 万美元，主要来自积蓄和亲友借款，事后未获赔偿，仅收到象征性处罚。文章指出伦理审查在毒理报告完成前就批准试验，暴露了基因疗法临床转化中的伦理与监管缺失，呼吁从实验室到病床的每一步都应经得起外部审视与追问。
💡 主要观点
- 女孩接受实验性脑部基因编辑后因严重免疫反应死亡。 治疗于 2025 年 3 月 24 日进行，七天后因血栓性微血管病死亡，医院伦理委员会认定死亡与治疗“肯定相关”。
- 相关《自然》论文删去了患者信息及安全问题，掩盖了试验的不良后果。 论文去除了致谢、基因数据，未提及女孩死亡及灵长类肝肾损伤，关键图片投稿时缺少对照组，评审后才补上。
- 事件暴露基因疗法临床转化中的伦理与监管缺失，伦理审查在毒理报告完成前即批准。 伦理委员会于 2025 年 1 月 2 日批准试验，而猕猴毒理报告直到 2 月 17 日才完成，报告显示中度至重度肝肾损伤。
- 家庭承担巨额费用且未获赔偿，凸显资助方与研究者之间的利益纠葛。 小美家庭共支付 86 万美元，主要来自积蓄和亲友借款，事后未获赔偿，仅收到象征性处罚。
💬 文章金句
- 从实验室走向病床的每一步都应当经得起外部的审视与追问
- 伦理审查不只是做做样子，而是保护患者的制度。
- 小美一家总共为这个项目支付了 86 万美元，主要来自夫妻二人的积蓄和向亲友的借款。
- 论文中用来证明编辑器能进入猴脑的关键图片，投稿时甚至没有对照组的图片，而评审后才补上。
- 基因治疗之所以让这么多人关注，是因为它给罕见病家庭带来了别处难以找到的希望。